Post by alamin447 on Aug 2, 2023 21:31:34 GMT -8
数越高表明损伤越严重）行走能力受损更严重）；以及足够的肝肾功能。之前接受过肝移植的患者或计划在试验期间接受肝移植的患者或纽约心脏协会分级为 III 或 IV 级的患者被排除在外。协议中提供了完整的资格标准。 试验设计和方案 在 19 个国家的 44 个地点招募了患者。患者被随机分配（以 2:1 的比例）接
受 patisiran（每公斤体重 0.3 毫克）或安慰剂，持Telegram 用户号码列表续约 80 分钟，每 3 周一次，持续 18 个月。20根据 NIS（5 至 49 vs. 50 至 130）、存在 V30M 变异的疾病早发（年龄 <50 岁）与所有其他致病变异（包括存在 V30M 变异的晚发疾病）对随机分组进行分层。 V30M 变体），以及之前使用过转甲状腺素蛋白稳定剂（是与否）。Adams 等人提供了详细信息，患者接受了术前用药，以尽量减少输液
相关反应的风险。20完成 18 个月疗效评估的患者有资格参加开放标签扩展研究（ClinicalTrials.gov 编号：NCT02510261。在新选项卡中打开）。 终点措施和安全评估 主要终评分+7 (mNIS+7) 从基线到 18 个月的变化，21,22是评估运动、感觉和自主神经病变的神经病变综合指标（范围为 0 至 304，分数越高表明损伤越大）。有关 mNIS+7 的更多详细信息，